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“基因魔剪”讓耳聾小鼠恢複聽力
http://www.workercn.cn2017-12-22來源: 科技日報
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CRISPR-Cas9技術顯示治療人類遺傳性聽覺損失潛力

“基因魔剪”讓耳聾小鼠恢複聽力

  科技日報北京12月21日電 (記者張夢然)英國《自然》雜誌20日發表了一項基因治療領域成果:因高水平基因組編輯技術而聞名世界的博德研究所表示,基因編輯技術(CRISPR-Cas9,也稱“基因魔剪”)現已被用於恢複人類遺傳性耳聾小鼠模型的聽力。最新研究凸顯了CRISPR-Cas9技術用於治療顯性遺傳性聽覺損失疾病的潛力。

  有將近一半的耳聾是由遺傳因素造成的。這也是基因和染色體異常所致的疾病,是因父母的遺傳基因發生改變,進而傳給後代引起的耳聾,且在後代中會以一定數量出現。但是迄今為止,治療遺傳性聽覺損失的方法十分有限,攻克該疾病仍屬醫學難題。

  美國博德研究所華人生物學家戴維·劉領導的團隊,正在研究如何利用CRISPR基因編輯技術優化基於細胞的療法,並因此入選《自然》雜誌2017年度十大科學人物。此次,該團隊聯合美國哈佛大學科學家,設計了一個脂質包裹的Cas9-嚮導RNA複合體,其能有特異性地針對人類耳聾小鼠模型的致聾遺傳突變。

  研究表明,該複合體可以破壞致聾突變基因,即使突變基因和健康基因只有一個堿基對的差別。不僅如此,將上述複合體注射進新生小鼠的耳蝸,可以顯著減少進行性聽覺損失。研究人員觀察發現,與兩組對照小鼠相比,在注射了上述複合體的小鼠耳朵中,毛細胞存活率更高,聽腦幹反應閾值更低,而且小鼠的聽覺反射更強。對照小鼠中,一組沒有接受注射,另一組注射了靶向某不相關基因的複合體。

  研究團隊表示,該基因編輯策略將有助於在未來研發無病毒的一次性療法,用於治療特定遺傳性聽覺損失疾病。

  總編輯圈點

  基因的傳遞非常聰明。對遺傳性耳聾來說,不論是父母單方還是雙方,甚至是健康攜帶者,耳聾基因都會由父母向子女遺傳。而如此常見的遺傳性疾病,長期以來卻苦無對策。現在,科學家正一步步驗證如何憑藉CRISPR技術去糾正遺傳突變,並用成果告訴了我們這個方法可行。不過,其真正實行到人類身上,仍需要不少努力。

 

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